Percorrer por autor "Carvalho, Joana Mendes Dias Viegas de"

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    Medicamentos biológicos com indicações órfãs
    (2021) Carvalho, Joana Mendes Dias Viegas de; Fernandes, Ana Sofia, orient.
    O mundo em constante mudança levou-nos e leva-nos cada vez mais a alcançar avanços científicos e tecnológicos importantes como foi o caso do desenvolvimento dos medicamentos biológicos. A chegada desta nova classe de medicamentos revolucionou a indústria farmacêutica e transformou a vida dos doentes em todo o mundo, com especial atenção para aqueles que vivem com doenças raras e para os quais o tratamento é por vezes negligenciado. A pertinência desta temática é abordada nesta tese, que tem como principal objetivo a análise observacional e retrospetiva da informação referente aos medicamentos biológicos de uso humano com indicações órfãs com autorização de introdução no mercado europeu e/ou americano. Os dados recolhidos para analise dos dados europeus foram acedidos através do site oficial da Agência Europeia do Medicamento no período de 1995 a dezembro de 2020 e referentes aos medicamentos para uso humano aprovados por procedimento centralizado de AIM, enquanto os dados referentes ao mercado Americano foram obtidos do site oficial da Food and Drug Administration (FDA), na secção dos medicamentos órfãos. Após análise dos dados, verificou-se que a aprovação de medicamentos biológicos com órfãos tem aumentado ao longo dos anos, com os EUA a apresentarem maior número de medicamentos biológicos órfãos aprovados (74 medicamentos) comparativamente com a União Europeia (48 medicamentos). Este facto pode dever-se ao aumento do conhecimento científico, molecular e genético da própria patofisiologia das doenças raras. Constatou-se ainda que as áreas da oncologia, hematologia e metabolismo e endocrinologia são as áreas com maior número de medicamentos biológicos indicados em doenças raras, representando mais de 70% do total de medicamentos biológicos órfãos com AIM na EU e nos EUA. Além disso, as terapias baseadas em proteínas recombinantes representam mais de 50% do total de biológicos órfãos aprovados nas duas regiões, sendo os anticorpos monoclonais o tipo de medicamento biotecnológico com maior relevo em ambos os mercados. Quanto aos medicamentos de terapia avançada, verificou-se que a União Europeia tinha até ao final de 2020 1 medicamento biológico órfão de terapia celular, 1 medicamento biológico órfão de engenharia de tecidos e 6 medicamentos biológicos órfãos de terapia génica com AIM aprovadas, enquanto que EUA tinham apenas 6 medicamentos biológicos órfãos de terapia génica. Esta classe de medicamentos tem cada vez mais importância para o tratamento de doenças raras e espera-se que com o aumento da inovação biotecnológica, estes ganhem cada vez mais percentagem de mercado no futuro. No entanto, o caminho para se alcançar o tratamento para todas as doenças raras existentes ainda é muito longo uma vez que existem medicamentos órfãos aprovados para apenas 5% dessas doenças, o que revela uma clara necessidade clínica não satisfeita (unmet medical need). Desta forma, a esperança e expetativas na procura de soluções de vanguarda que permitam proporcionar uma melhor qualidade de vida a estes doentes e solucionar este unmet medical need deve passar pela conjugação de esforços por parte dos governos dos principais países mundiais, em conjunto com empresas farmacêuticas e biotecnológicas no desenvolvimento de métodos de diagnostico e medicamentos órfãos, que permitam uma abordagem terapêutica inovadora, promissora e diferenciada, a custos acessíveis a todos os doentes.